Несовершенный остеогенез, или синдром ломкости костей, является тяжелым наследственным заболеванием, при котором дети с самого рождения страдают от частых переломов различных костей скелета. На сегодняшний день заболевание неизлечимо. Достаточно часто это приводит к физической недееспособности, нарушениям осанки и замедленному росту. Сужение грудной клетки у таких детей может приводить к нарушению дыхательной и легочной функций.
Причиной этих нарушений является неспособность развивающегося организма продуцировать коллаген — волокнистый белок, являющийся своего рода «арматурой» костной ткани. В поисках решения этой проблемы исследователи Каролинского института создали линию стволовых клеток, которые после введения в пораженный заболеванием организм перемещаются в костную ткань и укрепляют ее за счет синтеза коллагена. Эксперименты на мышиной модели продемонстрировали хороший ответ на терапию, также как и введение клеток нескольким детям с несовершенным остеогенезом. Старшему из этих пациентов сейчас 13 лет, он продолжает расти и демонстрирует результаты, превосходящие ожидания специалистов.
Однако, несмотря на многообещающие результаты, исследователи считают, что эффективность терапии можно значительно повысить за счет введения стволовых клеток еще не родившимся пациентам с повторением инъекций в течение первых лет жизни.
Всего в клиническое исследование запланировано включить 30 детей, половине которых первая доза клеток будет введена в промежутке между 20 и 34 неделями беременности, когда половые органы у эмбриона уже сформировались и нет опасности негативно повлиять на репродуктивную функцию будущего малыша, а второй половине — после рождения. Последующие инъекции, целью которых является усиление и закрепление эффекта, будут проводиться каждые 6 месяцев в течение двух лет. После этого исследователи подведут итоги путем анализа развития костей и подсчета количества переломов у пациентов обоих групп с последующим сравнением полученных данных с соответствующими параметрами для детей, не прошедших терапию стволовыми клетками.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Karolinska Institutet: Unique stem cell
