Клинические исследования

В то время как доклинические исследования призваны дать ответы на базовые вопросы безопасности нового лекарства, они не являются способом исследования влияния на организм человека. Для оценки эффективности лекарственных средств в лечении различных заболеваний проводятся Клинические исследования с участием контрольной группы пациентов. Перед началом клинических испытаний разработчики нового препарат ставят перед собой цели исследования и определяют маркеры эффективности для каждого этапа разработки. После этого они начинают процесс исследования нового лекарства (IND, Investigational New Drug Process).

Проектирование клинических испытаний.

Исследователи проводят клинические испытания, в результате которых должны быть найдены ответы на вопросы, непосредственно связанные с новой медицинской продукцией. Эти испытания проводят по специальному плану-протоколу. Перед началом исследования необходимо принять решения по основополагающим вопросам:

• Кто имеет право на участие в исследовании? (Критерии отбора)
• Сколько людей будут принимать участие в исследовании?
• Как долго исследование будет длиться?
• Будет ли контрольная группа, призванная нивелировать возможную предвзятость или необъективность?
• Как препарат будет вводиться пациентам и в какой дозировке?
• Как будет проводится оценка собранных после исследования данных?

Фазы клинических испытаний:

1. Фаза:
   Пациенты: от 20 до 100 здоровых волонтеров-добровольцев или людей с определенными заболеваниями
   Длительность фазы: несколько месяцев
   Цель: выяснение безопасности и дозировки препарата
   Доля лекарств, переходящих к следующей фазе: 70%

2. Фаза:
   Пациенты: до нескольких сотен людей с определенными заболеваниями
   Длительность фазы: от нескольких месяцев до 2 лет
   Цель: эффективность и побочные эффекты
   Доля лекарств, переходящих к следующей фазе: 33%

3. Фаза:
   Пациенты: от 300 до 3000 добровольцев, имеющих определенные заболевания
   Длительность фазы: от 1 до 4 лет
   Цель: эффективность и мониторинг побочных реакций
   Доля лекарств, переходящих к следующей фазе: 25–30%

4. Фаза:
   Пациенты: несколько тысяч добровольцев, имеющих определенные заболевания
   Цель: эффективность и безопасность (после одобрения FDA, мониторинг безопасности на пост-рынке)

Процесс исследования нового препарата (IND):

Разработчики нового препарата должны предоставить в FDA заявку на исследование нового препарата (IND) перед началом клинических испытаний.

В приложении к заявке IND должны быть указаны следующие параметры:

• Данные об исследовании на животных и токсичность (побочные эффекты, которые вызывают большой вред)
• Информация о производстве препарата
• Клинические протоколы будущих исследований
• Предварительные данные по исследованию на человеке
• Информация об исследователе(ях)

Поддержка FDA.

В любой момент исследования, разработчик может обратиться за помощью в FDA, в том числе по вопросам:

• Разработки приложения IND для повышения качества будущего исследования
• После Фазы 2 — консультация по проектированию исследования Фазы 3 и др.

Даже при условии, что FDA предлагает свою помощь, разработчики, которые знают о продукте больше контролирующих органов, не обязаны следовать рекомендациям FDA. В случае удовлетворения федеральных стандартов по лекарственным средствам, исследователям предоставляется большое пространство для деятельности.

Экспертный совет FDA:

Экспертная группа состоит из специалистов в различных научных областях. Каждый специалист имеет различные обязанности и функционал.

Руководитель проекта: координирует деятельность группы на протяжении всего процесса исследования, является основным контактным лицом для спонсора и разработчика.

Медицинский сотрудник: оценивает всю информацию и данные исследования до, во время и после клинического исследования.
Статистик: Интерпретирует данные клинических испытаний, а также тесно сотрудничает с медицинским работником, чтобы оценить протоколы и данные по безопасности и эффективности.
Фармаколог: оценка доклинических исследований.

Фармокинетик: ориентирован на оценку результатов процессов поглощения, распределения, метаболизма и выведения препарата из организма. Интерпретирует данные крови на различных временных интервалах клинических испытаний для оценки дозирования лекарственного препарата.

Химик: оценивает химическое соединение препарата. Анализирует, как был сделан препарат и его стабильность, контролирует качества, наличие примесей и т. д.

Микробиолог: оценивает предоставленные данные, если продукт является противомикробным (для оценки ответа для различных классов микробов).

Утверждение лекарственного препарата.

У экспертной группы FDA есть 30 дней для рассмотрения первоначального представления IND. Цль рассмотрения — защита добровольцев, которые участвуют в клинических испытаниях.

FDA отвечает на представление IND одним из двух способов:

• Одобрение клинических испытаний.
• Задержка или остановка исследований. FDA может затормозить клинические испытания по разным причинам, включая следующие:

• Участники подвергаются необоснованному или значительному риску.
• Исследователи не квалифицированы должным образом.
• Материалы для участников-добровольцев вводят в заблуждение.
• Применение IND не включает достаточной информации о рисках клинических испытаний.

Второй вариант применяется редко. Вместо этого, FDA часто дает комментарии, направленные на улучшение качества клинических испытаний. В большинстве случаев, если FDA признает, что будущий процесс клинических исследований соответствует федеральным стандартам, заявитель имеет право приступить к исследованиям.

Разработчик несет ответственность за информирование экспертного совета о новых протоколах, а также серьезных побочных эффектах, возникших во время клинических испытаний. Эта информация гарантирует, что экспертный совет может контролировать испытания должным образом. После окончания испытаний, исследователи должны представить отчеты клинического исследования.

Этот процесс продолжается до тех пор, пока разработчик не примет решение прекратить клинические испытания или будет готов подать заявку о выводе препарата на рынок. Перед подачей маркетинговой заявки, разработчик должен иметь адекватные данные по двум клиническим испытаниям.