Цель испытаний — вылечить с помощью технологии CRISPR/CAS9 детское генетическое заболевание, называемое амаврозом Лебера, при котором в сетчатке глаза постепенно отмирают светочувствительные клетки:
Напомним, механизм редактирования генома CRISPR «позаимствован» у бактерий, которые пользуются им при защите от вирусов. С его помощью можно «переписывать» дефектную ДНК, заменяя поврежденные участки генов на здоровые. Ранее технология, основанная на этом биологическом механизме, тестировалась только на животных, не считая противоречивого эксперимента китайских ученых на человеческих эмбрионах.
В ходе предстоящих клинических испытаний специалисты Editas введут в сетчатку больных амаврозом Лебера пациентов вирусы с необходимой для производства нужных веществ ДНК, которая найдет дефектный ген CEP290 и поможет удалить из него около тысячи нуклеотидов, после чего он должен начать функционировать как здоровый.
Олег Овечкин
http://rusbase.com/news/
